Сравнительный анализ применения препаратов спинраза, золгенсма и рисдиплама у пациентов со спинальной мышечной атрофией

Abstract

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это генетическое нарушение, которое приводит к прогрессивной дистрофии скелетных мышц и потере двигательных навыков. СМА является одним из наиболее распространенных причин генетической смерти младенцев и раннего детства. Результаты показали, что оба препарата эффективны в улучшении функции мышц и снижении риска прогрессирования СМА. Однако, у пациентов, получавших лечение золгенсмой, было отмечено более значительное улучшение функции мышц и более продолжительный период ремиссии. Выводы данного исследования могут помочь в выборе наиболее эффективного лечения для пациентов с СМА.